Nitisinone

• Enzyme Inhibitors
• ATC:A16AX04

• Orfadin

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C₁₄H₁₀F₃NO₅

http://www.rxlist.com/cgi/generic/orfadin.htm

Nitisinone FDA

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329.228 g/mol

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2.105

Capsule, liquido

Usato in aggiunta alla restrizione alimentare di tirosina e fenilalanina nel trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1.

Tirosinemia ereditaria di tipo 1 si verifica a causa di un deficit di fumarylacetoacetase (FAH), l'enzima finale del percorso catabolico della tirosina. Nitisinone inibisce catabolismo di tirosina, impedendo il catabolismo intermedi. Nei pazienti con HT-1, tali intermedi catabolici vengono convertiti nei metaboliti tossici succinilacetone e succinilacetacetato, che sono responsabili per il fegato e reni osservata tossicità. Succinilacetone può anche inibire la sintesi del percorso di porfirina, provocando l'accumulo di acido 5-aminolevulinico, una neurotossina responsabile della crisi porfirica caratteristica di HT-1.

La capsula e formulazioni liquide sono bioequivalenti sia nella concentrazione plasmatica-tempo e la curva di concentrazione plasmatica massima (Cmax).

Gli effetti collaterali includono elevati livelli plasmatici di questo aminoacido, epatica e insufficienza epatica.

Gli esseri umani e altri mammiferi