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    Liquid

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    Poudre pour solution; Solution (injection IV)

    D-glucosyl-N-acylsphingosine glucohydrolase Indication

    Pour le traitement de la maladie de Gaucher (déficit en glucocérébrosidase)

    D-glucosyl-N-acylsphingosine glucohydrolase Pharmacologie

    La maladie de Gaucher se caractérise par une déficience fonctionnelle en bêta-glucocérébrosidase activité enzymatique et l'accumulation de glucocérébroside résultante des lipides dans les macrophages tissulaires qui s'engorgent et sont appelées cellules de Gaucher. Les cellules de Gaucher sont typiquement trouvés dans le foie, la rate et la moelle osseuse. Cela peut conduire à une hypertrophie de la rate et du foie (hépato-splénomégalie). Secondaire séquelles hématologiques comprennent anémie sévère et une thrombocytopénie. Les injections de imiglucérase aux patients la maladie de Gaucher conduit à une élévation des taux sériques de l'enzyme et la réduction de l'accumulation de glucocérébroside menant à

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    Les humains et autres mammifères